© Borgis - Farmakoekonomika 2/2002
Joanna Lis
Ocena ekonomiczna programów zdrowotnych: krótka historia i przyszłość
Economic evaluation of healthcare programmes: a brief history and the future
Dział Farmakoekonomiki, Eli Lilly Polska.
Streszczenie
Artykuł przedstawia historię rozwoju metod oceny ekonomicznej i nakreśla kierunki dla przyszłych badań w tej dziedzinie, przede wszystkim problem uwzględnienia w ocenie ekonomicznej elementu jakości życia oraz powiązania analizy efektywności kosztów i analizy wydajności kosztów w ramy ujednoliconej oceny ekonomicznej.
Summary
The article provides a brief history of the development of methods for economic evaluation and outlines some directions for future research in this field, including the incorporation of quality of life measurements into economic evaluations and the linking of cost-effectiveness and cost-benefit analysis into a unified framework of economic evaluation.
Polecane
książki z księgarni medycznej BORGIS:
Zainteresowanie oceną ekonomiczną programów zdrowotnych wynika przede wszystkim z dysproporcji pomiędzy gwałtownym wzrostem wydatków na opiekę zdrowotną i jednoczesnym zahamowaniem rozwoju gospodarczego. Ocenę ekonomiczną programów zdrowotnych zapoczątkowało 40 lat temu bardzo uproszczone porównanie kosztów i korzyści programów zdrowotnych przy użyciu metody kapitału ludzkiego, w której korzyści zdefiniowano jako zmniejszenie kosztów i zwiększenie produktywności (1). Obecnie dostępne są bardziej wyrafinowane metody umożliwiające porównanie programów zdrowotnych w kategoriach użyteczności lub gotowości do płacenia (WTP - willingness to pay). Jednak mimo tego postępu w metodologii wiele jeszcze pozostaje do zrobienia, aby wyniki oceny ekonomicznej mogły być z pełnym zaufaniem wykorzystane w podejmowaniu decyzji medycznych.
Celem tego artykułu jest krótkie przedstawienie historii rozwoju metod oceny ekonomicznej i naszkicowanie pewnych kierunków dla przyszłych badań w tej dziedzinie, przede wszystkim problemu uwzględnienia w ocenie ekonomicznej elementu jakości życia oraz powiązania analizy efektywności kosztów i analizy wydajności kosztów w ramy ujednoliconej oceny ekonomicznej.
Historia oceny ekonomicznej programów zdrowotnych
Analiza wydajności kosztów jest narzędziem używanym w celu zwiększenia wydajności alokacji ograniczonych zasobów przeznaczonych na realizację programów publicznych. W ekonomii program wydajny definiowany jest jako taki, który daje korzyści przekraczające wydatki związane z realizacją danego programu.
Intelektualne korzenie analizy wydajności kosztów można odnaleźć w pismach Julesa Dupuit´a, francuskiego ekonomisty z XIX w.(2). Definicja wydajności ekonomicznej została następnie udoskonalona przez włoskiego ekonomistę Vilfredo Pareto w XIX w. oraz brytyjskich ekonomistów Nicholasa Kaldora (3) i Johna Hicksa (4) w XX w. Za jednego z pionierów oceny ekonomicznej programów zdrowotnych, uważa się Alana Wiliamsa, który w 1972 r. opublikował artykuł o zastosowaniu analizy wydajności kosztów w medycynie (5).
Metoda „kapitału ludzkiego”
Zainteresowanie oceną ekonomiczną programów zdrowotnych rozpoczęło się w latach 60. XX wieku. Jedną z pierwszych ocen ekonomiczych publicznych programów zdrowotnych przeprowadził Burton
Weisbrod (m.in. ocena ekonomiczna szczepień przeciwko odrze u dzieci (6). Porównał on koszty programów zdrowotnych z korzyściami, które zdefiniował jako sumę oszacowanej redukcji w kosztach przyszłego leczenia oraz wzrostu produktywności, wynikającego z mniejszej chorobowości i wydłużonego przeżycia. Wzrost produktywności oznaczał potencjalne zarobki uzyskane w przyszłości. Tak przeprowadzona analiza wydajności kosztów stała się narzędziem pomocniczym w podejmowaniu decyzji o realizacji danego programu zdrowotnego, przy czym za program opłacalny dla społeczeństwa uważano ten, którego korzyści (obliczone metodą kapitałową) były większe od kosztów realizacji.
Taki sposób przeprowadzania oceny ekonomicznej określany jest zazwyczaj metodą kapitału ludzkiego. Rozwinęła się ona w latach 60. (7). Mimo że wciąż metoda ta spotykana jest w niektórych analizach ekonomicznych, jej ograniczenia szybko dały się zauważyć. Wykazano, że metoda ta nie ma korzeni w teoretycznych podstawach analizy wydajności kosztów, w której korzyści danych programów definiowane są jako gotowość do płacenia za te korzyści (8, 9). Metoda kapitału ludzkiego dyskryminowała chorych w wieku nieprodukcyjnym, ignorowała także naturalną wartość poprawy zdrowia i jakości życia. Z tych powodów metoda kapitału ludzkiego nie może być rekomendowana jako podstawa do mierzenia poprawy zdrowia w ocenach ekonomicznych. Niemniej jednak metoda ta odgrywa znaczącą rolę w kalkulowaniu kosztów pośrednich w innych typach analiz ekonomicznych.
Analiza efektywności kosztów
Ograniczenia związane z metodą kapitału ludzkiego przyczyniły się do rozwoju analizy efektywności kosztów. Pierwszą tego typu analizę opublikował w 1968 r. H. Klarman i wsp.(10). W analizie efektywności kosztów koszty są mierzone w jednostkach monetarnych, a wyniki zdrowotne w jednostkach naturalnych, takich jak redukcja ciśnienia tętniczego (w mm Hg), liczba wyleczeń lub - najczęściej - zyskane lata życia. Celem analizy efektywności kosztów jest maksymalizacja wyników zdrowotnych (np. zyskanych lat życia) uzyskanych za określoną liczbę zasobów. Można to uzyskać używając jako reguły decyzyjnej albo stałego budżetu, albo maksymalnej ceny za zyskany rok życia (11). Ponieważ w analizie efektywności kosztów wyniki zdrowotne nie są wprost przeliczane na pieniądze, metoda ta zyskała dużą popularność w ekonomice zdrowia. Ważne jednak jest uświadomienie sobie, że analiza efektywności kosztów w rzeczywistości wcale nie unika problemu „wyceny” wyniku zdrowotnego. Wykorzystanie jej wyników w podejmowaniu decyzji jest bowiem możliwe tylko wtedy, gdy koszt uzyskania jednostki wyniku (np. roku życia) odniesie się do społecznej gotowości do płacenia za ten wynik.
Lata życia jako miara efektywności w analizie efektywności kosztów okazały się jednostką niedoskonałą, ponieważ nie uwzględniała ona jakości zyskanych lat życia. W celu porównania programów zdrowotnych różniących się nie tylko ilościowo, ale także jakościowo należało się posłużyć jednostką efektywności jednocześnie uzwględniającą oba te aspekty. Stało się to kolejnym wyzwaniem dla rozwoju metodologii ekonomiki zdrowia.
Analiza użyteczności kosztów
Jako próba udoskonalenia pomiaru efektywności w latach 70. pojawiła się koncepcja QALY (rok życia skorygowany o jakość) - standardowej jednostki, która jednocześnie uwzględniałaby ilościowe i jakościowe elementy wyniku. QALY uzyskuje się, mnożąc lata życia przez współczynnik, który odzwierciedla jakość tych lat. Często, gdy QALY jest używane jako miara wyniku w analizie efektywności kosztów, metodę tę nazywa się analizą użyteczności kosztów. Dzieje się tak dlatego, że QALY może wywodzić się z ekonomicznej teorii użyteczności, jeśli spełnione są ściśle określone warunki (12). QALY wymaga, aby stan zdrowia zmierzony był na skali od 0 (zgon) do 1 (pełnia zdrowia). Obecnie używa się 3 metod pomiaru QALY: skali wartościowania, loterii i handlowania czasem (szczegółowy opis tych metod - 13). Loteria i handlowanie czasem mają swoje podstawy w teorii użyteczności, natomiast skala wartościowania nie ma tych podstaw teoretycznych (13, 14). W badaniach doświadczalnych porównujących w/w metody okazało się, że za ich pomocą uzyskuje się różne oceny tego samego stanu zdrowia (13, 14). Zazwyczaj loteria dostarcza najwyższych wartości, a skala wartościowania - najniższych. Która z tych metod najlepiej odzwierciedla indywidualne preferencje - nie wiadomo, z teoretycznego punktu widzenia metodami z wyboru powinny być: loteria i handlowanie czasem.
Ponieważ metody pomiaru QALY (z wyjątkiem pozbawionej podstaw teoretycznych skali wartościowania) są zbyt skomplikowane, aby stosować je w rutynowej praktyce klinicznej, przeprowadzanie na szeroką skalę analizy użyteczności kosztów jest raczej niemożliwe. Poza tym analiza ta, podobnie jak analiza efektywności kosztów, może być wykorzystana w podejmowaniu decyzji medycznych tylko wtedy, gdy koszt uzyskania jednostki wyniku (QALY) odniesie się do społecznej gotowości do płacenia za ten wynik.
Analiza wydajności kosztów
Analiza wydajności kosztów, w której do oceny poprawy zdrowia posługiwno się metodą kapitału ludzkiego, została początkowo zdyskredytowana jako metoda oceny ekonomicznej programów zdrowotnych. Ponowne zainteresowanie tą metodą pojawiło się dzięki rozwojowi metod szacowania gotowości do płacenia za poprawę zdrowia. Pierwsza z nich polega na badaniu dokonywanych indywidualnie wyborów pomiędzy „zdrowiem” a „bogactwem” i określana jest często jako metoda ujawniania preferencji (15). Do tej pory nie znalazła ona zastosowania w ekonomice zdrowia. Alternatywną metodą jest warunkowa ocena (contingent valuation). Jest to metoda ustalenia wartości monetarnej dobra lub usługi niedostępnej na rynku poprzez określenie, przy założeniu, że dane dobro lub usługa jest dostępna na rynku, maksymalnej kwoty, którą populacja gotowa byłaby zapłacić za dane dobro lub usługę (cena kupna) i/lub minimalnej kwoty, którą populacja zaakceptowałaby w zamian za utratę danego dobra lub usługi (cena sprzedaży) (16). Pytania o cenę, jaką dana populacja byłaby gotowa zapłacić za dane dobro, mogą być zadawane w różny sposób, zalecana jest metoda binarna (sposób stosowany w referendum). Metoda pytań otwartych uważana jest obecnie za mało wiarygodną i rzadko jest stosowana w badaniach.
Metodę warunkowej oceny zastosowano początkowo w dziedzinie ochrony środowiska, a w ekonomice zdrowia wykorzystano ją po raz pierwszy w 1973 r.(17). Następne badania pojawiły się dopiero w drugiej połowy lat 80. Doświadczenia z metodą warunkowej oceny są wciąż bardzo ograniczone. Nie wiadomo, w jakim zakresie ta metoda może w wiarygodny sposób ocenić zmiany w stanie zdrowia i w jakim stopniu hipotetyczna gotowość do płacenia odpowiada rzeczywistej gotowości do płacenia. Niezbędna są więc badania eksperymentalne porównujące hipotetyczną gotowość do płacenia z rzeczywistymi transakcjami pieniężnymi.
Przyszłe kierunki rozwoju
Jak widać z przedstawionej powyżej krótkiej historii oceny ekonomicznej programów zdrowotnych, nadal wiele problemów wymaga dalszych badań. Najważniejszymi z nich wydają się być: uwzględnienie pomiarów jakości życia, wzajemne powiązanie analizy efektywności/użyteczności kosztów i analizy wydajności kosztów, wydajność dystrybucji oraz praktyczne zastosowanie oceny ekonomicznej w podejmowaniu decyzji medycznych.
Uwzględnienie pomiarów jakości życia
Jednym z ważniejszych obszarów wymagających dalszych badań jest uwzględnienie pomiarów jakości życia w ocenie ekonomicznej programów zdrowotnych. Obecnie jakość życia ujmowana jest albo w analizie użyteczności kosztów jako QALY, albo w analizie wydajności kosztów jako gotowość do płacenia za zmianę w jakości życia. Niestety bezpośredni pomiar zarówno QALY, jak i gotowości do płacenia jest trudny i wymaga przeprowadzenia badań ankietowych, co wiąże się z dużymi nakładami finansowymi.
Jakość życia można stosunkowo łatwo ocenić przy pomocy ogólnych oraz specyficznych dla danej choroby kwestionariuszy. Kwestionariusze te są na ogół zrozumiałe i zostały nawet wprowadzone do rutynowej praktyki klinicznej, szczególnie w przypadku chorób przewlekłych. Niestety informacje uzyskane przy użyciu tych narzędzi nie mogą być obecnie wykorzystane w ocenie ekonomicznej. Nie jest bowiem możliwe bezpośrednie użycie tych danych do oszacowania QALY lub gotowości do płacenia. Wynika z tego konieczność przeprowadzenia badań na temat wzajemnej relacji pomiędzy jakością życia, QALY i gotowością do płacenia w celu stwierdzenia czy jest możliwe przekształcanie skali jakości życia w równoważniki QALY lub w gotowość do płacenia. Dla zbadania relacji pomiędzy tymi miarami proponowane są: wieloczynnikowa analiza regresji lub wieloatrybutowe funkcje użyteczności. Przykładem wykorzystania wieloatrybutowych funkcji użyteczności do określenia punktacji użyteczności w kwestionariuszach oceny stanów zdrowia są Heath Utility Index wersja I, II i III oraz Quality of Well Being Scale (13). Przeprowadzana jest również próba określenia punktacji użyteczności do najczęściej stosowanego kwestionariusza jakości życia, jakim jest SF-36. Dalszy rozwój tego kierunku badań wydaje się bardzo interesujący i istotny z praktycznego punktu widzenia.
Wzajemne powiązanie analizy efektywności/
użyteczności kosztów i analizy wydajności kosztów
Jak wspomniano powyżej analiza efektywności/użyteczności kosztów może być uważana za narzędzie do oszacowania inkrementalnego kosztu zyskanego roku życia lub QALY. W celu określenia, czy dany program jest wydajny (opłacalny), niezbędna jest informacja o cenie, jaką społeczeństwo gotowe jest zapłacić za zyskany rok życia lub QALY. W ten sposób analiza efektywności kosztów może być postrzegana jako element analizy wydajności kosztów. Jeśli dla zyskanego roku życia lub QALY używana jest stała cena, oznacza to, że analiza opiera się na maksymalizacji wyniku w ramach określonego budżetu. Aby spełnić warunek kompatybilności z analizą wydajności kosztów, należy założyć, że gotowość do płacenia za rok życia lub QALY jest stała i taka sama dla wszystkich jednostek w każdych warunkach (18). Wydaje się to założeniem nierealnym, niemniej jednak można je obronić, jeśli przyjmie się się, że rok życia lub QALY mają stałą użyteczność, która dla każdego jest taka sama. Aby analiza taka była bardziej zgodna z analizą wydajności kosztów należałoby dopuścić zmienność ceny za rok życia lub QALY w zależności od np.: wieku, rodzaju redukcji ryzyka utraty zdrowia lub życia, wyjściowego stanu zdrowia jednostki, u której uzyskuje się poprawę.
Bardzo ważnym obszarem badań jest więc opracowanie sposobu połączenia analizy efektywności/użyteczności kosztów z analizą wydajności kosztów poprzez oszacowanie społecznej gotowości do płacenia za rok życia lub QALY, która mogłaby być używana jako kryterium decyzyjne. Użyteczna w tym może być zarówno metoda warunkowej oceny, jak i metoda ujawniania preferencji. Ich zastosowanie może być podobne jak w komunikacji i ochronie środowiska, gdzie określa się koszt uzyskania statystycznego roku życia wskutek zastosowania programu ochronnego, a następnie porównuje się tę wartość ze społeczną gotowością do płacenia za zyskany statystyczny rok życia.
Wydajność dystrybucji
Problemy dystrybucji są prawdopodobnie jedną z głównych motywacji interwencji publicznych. Dlatego tak istotne jest zbadanie, jak jednostki traktują wydajność i dystrybucję programów zdrowotnych.
Aby analiza wydajności kosztów prowadziła do maksymalizacji dobrobytu społecznego, należy założyć, że dana jednostka pieniężna, np. 1 złoty, ma tę samą wartość dla każdej jednostki w społeczeństwie. Podobnie, jeśli w analizie efektywności kosztów stała cena za rok życia lub QALY używana jest jako kryterium decyzyjne, należy założyć, że zysk jednego roku życia lub QALY ma dla każdego taką samą wartość. W rzeczywistości zarówno problemy wydajności, jak i dystrybucji, mają istotne znaczenie. Na przykład, że podobnie jak wartość 1 złotego dla ubogiej i bogatej osoby nie jest taka sama, to również wartość 1 roku życia lub QALY dla osoby w gorszym stanie zdrowiu nie jest taka sama jak dla osoby w lepszym stanie zdrowia. Ponieważ można oczekiwać, że poszczególne jednostki mogą mieć różne preferencje względem dystrybucji w obrębie ochrony zdrowia, konieczne staje się opracowanie metod uwzględniania problemów dystrybucji.
Obecnie można wyróżnić dwa sposoby uwzględniania problemów dystrybucji. Jeden z nich, powszechnie używany, argumentuje, że ocena ekonomiczna powinna dotyczyć tylko wydajności, a problem dystrybucji jest sprawą oddzielną, braną pod uwagę, gdy podejmuje się decyzję o realizacji danego programu. Ten sposób postępowania jest stosowany nie tylko na polu ochrony zdrowia, ale wszędzie tam, gdzie używa się analizy wydajności kosztów.
Innym sposobem byłoby sprawdzenie i określenia, co w ekonomii zdrowia odpowiada funkcji dobrobytu społecznego. Klasycznie w ekonomii w funkcji dobrobytu społecznego danej jednostce monetarnej może być przypisany współczynnik lub „waga” zależna np. od indywidualnych zarobków. Podobnie może istnieć funkcja, w której QALY „ważone” byłoby w zależności od wyjściowego stanu zdrowia. Oczywiście nie ma ogólnie akceptowanych zasad szacowania takich współczynników („wag”) i zbadanie tego problemu jest kolejnym wyzwaniem dla ekonomiki zdrowia.
Ocena ekonomiczna a podejmowanie decyzji medycznych
Oprócz problemów związanych z opracowaniem odpowiednich metod przeprowadzania oceny ekonomicznej i uzyskiwania niezbędnych danych, bardzo ważne jest połączenie oceny ekonomicznej z procesem podejmowania decyzji medycznych. Bowiem celem przeprowadzania oceny ekonomicznej jest dostarczenie argumentów użytecznych w tworzeniu polityki zdrowtnej. Jeśli oceny ekonomiczne programów zdrowotnych nie będą miały wpływu na decyzje, ich przeprowadzanie pozbawione jest sensu.
Jest wiele przykładów sytuacji, w których ocena ekonomiczna programów zdrowotnych może mieć zastosowanie. Należą do nich m.in. wytyczne postępowania w określonych jednostkach chorobowych lub w określonych grupach chorych oraz ustalanie cen i refundacja leków lub technologii medycznych. Jednak mimo trwającego od lat zainteresowania oceną ekonomiczną i doświadczeniami w różnych krajach, przede wszystkim w Australii (19) i Kanadzie (20), wpływ oceny ekonomicznej na aktualne decyzje pozostaje niejasny (21).
Nie ulega wątpliwości, że ocena ekonomiczna jest przydatna w określaniu względnej wartości nowych programów i dostarcza istotnych informacji i dowodów, ale nie dotyczy problemu dostępności, który zyskuje coraz większe znaczenie. Płatnicy są zainteresowani nie tylko maksymalizacją wydajności, ale także o wiele bardziej prozaiczną sprawą: jak zmieścić się w swoim jednorocznym budżecie. Niestety oba cele nie zawsze mogą być jednocześnie osiągnięte. Patrząc na analizę ekonomiczną z perspektywy osób podejmujących decyzje medyczne, które stają twarzą w twarz z ograniczonymi zasobami i ograniczonymi możliwościami transferowania funduszy w ramach własnego budżetu i poza ramy 1- rocznego horyzontu czasowego, oczywiste stają się liczne zastrzeżenia do analizy ekonomicznej. Może i musi uzupełnić ją analiza finansowa, która bada wpływ danej decyzji na budżet w ściśle określonym horyzoncie czasowym. Opublikowany niedawno polski projekt wytycznych przeprowadzania analizy finansowej ustala zasady najlepszej praktyki przeprowadzania analizy finansowej, aby jej wyniki mogły być w pełni wykorzystane w racjonalnym podejmowaniu decyzji o refundacji leków (22). Wydaje się, że dopiero po połączeniu wyników obu analiz: ekonomicznej i finansowej będzie można mówić o praktycznym zastosowaniu aspektów ekonomicznych w podejmowaiu decyzji medycznych.
Podsumowanie
Chociaż ocena ekonomiczna programów zdrowotnych przebyła długą drogę rozwoju od pierwszych prób polegających na wykorzystaniu teorii kapitału ludzkiego, wciąż jeszcze wiele metod pozostaje w stadium eksperymentalnym. Istotne jest więc kontynuowanie badań zmierzających do udoskonalenia metodologii, co w konsekwencji pozwoli w przyszłości lepiej wykorzystać wyniki analiz ekonomicznych w praktyce, czyli w podejmowaniu decyzji medycznych. Jest to podstawowy cel oceny ekonomicznej, w przeciwnym bowiem razie pozostanie ona aktywnością czysto akademicką, co pozbawione jest zupełnie sensu.
Polecane
książki z księgarni medycznej BORGIS:
Piśmiennictwo
1. Weisbrod B. Economic of public health: measuring the impact of disease. Philadelphia: University of Pennsylvania Press, 1961.
2. Dupuit J.De la mesure de l´utilite des travaux publics. Annales des ponts et chaussees 1844.
3. Kaldor N. Welfare propositions of economics and interpersonal comparisons of utility. Econ J 1939; 49: 549-2.
4. Hicks JR. The foundation of welfare economics. Econ J 1939; 49: 696-712.
5. Williams A. Cost-benefit analysis: bastard science? and/or insidious poison in the body politick? J Pub Econ J 1972; 1: 199-225.
6. Weisbrod B. Economics of public health: measuring the impact of diseases. Philadephia: University of Pennsylvania Press, 1961.
7. Becker GS. Human capital. Chicago: University of Chicago Press, 1964.
8. Scheling TC. The life you save may be your own. In: Chase SB editor. Problems in public expenditure analysis. Washington (DC): Brookings Institution, 1968.
9. Mishan EJ. Evaluation of life and limb: a theoretical approach. J Polit Econ 1971; 79: 687-705.
10. Klarman HE, Francis JOS, Rosenthal G. Cost-effectiveness analysis applied to the treatment of chronic renal disease. Med. Care 1968, 6: 48-54.
11. Johannesson M, Weinstein MC. On the decision rules of cost-effectiveness analysis. L Health Econ 1993; 12: 459-67.
12. Pliskin JS, Shepard DS., Weinstein MC. Utility functions for life years and health status. Operations Res. 1980; 28: 206-24.
13. Orlewska E. Podstawy farmakoekonomiki. Warszawa: Unimed, 1999.
14. Read JL, Quinn RJ, et al. Preference for health outcomes: comparison for assessment methods. Med Decis Making 1994; 14: 199-93.
15. Viscusi WK. Fatal tradeoffs: public and provate responsibilities for risk. New York: Oxford University Press, 1992.
16. Orlewska E, Czech M. Słownik farmakoekonomiczny. Warszawa: Unimed, 2002.
17. Acton JP. Evaluating public programs to save lives: the case of hearts attacks. Santa Monica: 1973. RAND Report: R-950-RC.
18. Johannesson M. The relationship between cost-effectiveness analysis and cost-benefit analysis. Soc Sci Med. 1995; 41: 483-9.
19. Commonwealth Department of Human Services and Health. Guidelines for pharmaceutical industry on preparation of submissions to the Pharmaceutical Benefits Advisory Committee. Canberra. Australian Government Publishing Service, 1995.
20. Ontario Ministry of Health. Ontario guidelines for economic analysis of pharmaceutical products. Toronto: Ontario Ministry of Health, 1994.
21. Orlewska E., Łapiński M. Systemy ustalania cen leków i metody zmniejszania wydatków sektora publicznego na leki oraz potencjalna i rzeczywista rola oceny ekonomicznej w tych procesach. Farmakoekonomika 2001; 3: 3-11.
22. Orlewska E., Mierzejewski P. Wytyczne przeprowadzania analizy finansowej (projekt). Farmakoekonomika 2002; Suplement 1: 3-12.

Pozostałe artykuły z numeru 2/2002: