Reguły decyzyjne w ocenie ekonomicznej programów zdrowotnych

Obecnie najczęściej stosowaną metodą oceny ekonomicznej programów zdrowotnych są analiza efektywności kosztów (AEK) i jej szczególna odmiana – analiza użyteczności kosztów (AUK). W analizach tych, dla uproszczenia zwanych analizą opłacalności, koszty mierzone są w jednostkach monetarnych, a wyniki – w jednostkach naturalnych (np. lata życia lub QALY, czyli lata życia skorygowane o jakość). Celem tego typu analizy jest maksymalizacja wyniku zdrowotnego uzyskanego w ramach określonego budżetu (1-3), czyli wskazanie, jaki jest najlepszy sposób wydawania pieniędzy z danego budżetu.

Relację pomiędzy kosztami i wynikami porównywanych programów zdrowotnych przedstawia ryc. 1. Jeśli program A kosztuje mniej i daje lepszy wynik niż program B, uznajemy go za dominujący i akceptujemy. Jeśli program A kosztuje więcej i daje gorszy wynik niż program B, uznajemy go za zdominowany i odrzucamy. W przypadku, gdy program A kosztuje więcej i daje lepszy wynik niż program B lub jeśli program A kosztuje mniej i daje gorszy wynik niż program B, o jego akceptacji lub odrzuceniu można zadecydować dopiero po przeprowadzeniu analizy inkrementalnej. Analiza inkrementalna polega na obliczeniu dodatkowego kosztu, narzuconego w związku z wprowadzeniem nowego programu, i porównaniu go z dodatkowym wynikiem, uzyskanym dzięki realizacji nowego programu. Wynik analizy inkrementalnej przedstawiany jest w postaci inkrementalnego współczynnika efektywności kosztów (IWEK), który informuje, ile kosztuje uzyskanie dodatkowej jednostki wyniku przy zastąpieniu starego programu nowym lub też jakie będą nasze oszczędności uzyskane w związku z pogorszeniem wyniku:

W celu określenia, czy dany program jest opłacalny, niezbędne jest wyznaczenie granicy opłacalności leczenia, czyli społecznej gotowości do płacenia za uzyskanie dodatkowej jednostki wyniku (np. roku życia, QALY). Jeśli IWEK nie przekracza tej granicy – program uznajemy za opłacalny, jeśli ją przekracza – program uznajemy za nieopłacalny.

O społecznej gotowości do płacenia za uzyskanie dodatkowej jednostki wyniku (np. roku życia, QALY) można wnioskować na podstawie wcześniejszych decyzji o akceptacji lub odrzuceniu programów zdrowotnych, podjętych jeszcze przed okresem stosowania oceny ekonomicznej, i określić ją, używając wskaźnika efektywności kosztów tych programów zdrowotnych, za które społeczeństwo rutynowo płaci (4-6). Posługując się tą metodą, granicę opłacalności leczenia w krajach wysoko rozwiniętych wyznaczono na poziomie 50 000 USD/zyskany rok życia (7). Oryginalne pochodzenie tej granicy związane jest z kosztem terapii nerkozastępczej (8). Uchwalenie przez amerykański Kongres prawa, zgodnie z którym koszty dializoterapii miałyby być pokrywane przez Medicare, zainspirowało badaczy do stworzenia pewnego systemu normatywnego dla porównań wyników analiz efektywności kosztów: społeczeństwo powinno refundować programy zdrowotne mające podobny do dializoterapii lub niższy współczynnik efektywności kosztów. Posługując się takim sposobem wyznaczania granicy opłacalności leczenia, można byłoby przyjąć, że w Polsce wynosi ona około 60 000 PLN/rok życia (9, 10).

Innym proponowanym podejściem do kalkulowania granicznej wartości społecznej gotowości do płacenia za rok życia lub QALY jest odniesienie się do produktu krajowego brutto per capita. Międzynarodowe doświadczenia na temat akceptowanych wartości współczynników efektywności kosztów sugerują, że określona w ten sposób wartość graniczna powinna wynosić średnio – 1,5 x PKB/1 mieszkańca (zakres: 0,7 – 2,3 x PKB/1 mieszkańca) (9). W 2001 r. PKB/mieszkańca wynosił w Polsce 17 725 PLN (10). Stosując przedstawioną powyżej regułę można byłoby wyznaczyć graniczną wartość społecznej zdolności do płacenia za rok życia lub QALY na poziomie 27 000 PLN (12 407 PLN – 40 800 PLN) (10).

Załóżmy, że mamy trzy, liczące po 1000 osób homogenne grupy chorych. Programy zdrowotne, które są dostępne dla poszczególnych grup są wzajemnie wykluczające się, co oznacza, że u danego chorego w grupie można zastosować tylko jedną z alternatywnych terapii. Ponadto koszty i wyniki zdrowotne programu stosowanego w jednej grupie chorych nie zależą od wyboru alternatywy w innych grupach. Koszty i wyniki zdrowotne (efektywność) w przeliczeniu na 1 chorego są niezależne od liczby leczonych w grupie. Koszty (w przeliczeniu na 1 chorego) i efektywność (lata życia lub QALY w przeliczeniu na 1 chorego) oraz średni koszt uzyskania jednostki efektywności (całkowity koszt leczenia podzielony przez całkowity wynik terapii w przeliczeniu na 1 chorego) dla wszystkich alternatywnych programów zdrowotnych w 3 różnych grupach chorych (grupy chorych I-III) przedstawiono w tabeli 1.

Jakie wnioski na temat opłacalności różnych alternatyw można wyciągnąć na podstawie tabeli 1? Na przykład, że program B w grupie I jest bardziej opłacalny niż program G w grupie II, ponieważ średni współczynnik efektywności kosztów tych programów wynosi odpowiednio 14 i 21? Czy opłacalność programów J i K w grupie III jest taka sama, ponieważ średni współczynnik efektywności kosztów tych programów jest taki sam (wynosi 25)? Odpowiedź brzmi: nie! Nie można wyciągać jakichkolwiek wniosków o opłacalności różnych alternatywnych programów, opierając się na średnich współczynnikach efektywności kosztów!

W celu maksymalizacji wyniku w ramach ograniczonego budżetu konieczna jest kalkulacja nie średnich, ale inkrementalnych współczynników efektywności kosztów (IWEK). Aby obliczyć IWEK należy najpierw w każdej grupie chorych uszeregować programy zdrowotne według wzrastającej efektywności, a następnie obliczyć iloraz różnicy kosztów i różnicy wyników kolejno dla każdej bardziej skutecznej alternatywy. Inkrementalny koszt i inkrementalny wynik pokazuje, o ile wzrastają koszt i wynik, gdy dla danego chorego wybiera się krańcowo lepszą opcję terapeutyczną. Należy podkreślić, że IWEK może być tylko obliczony dla wzajemnie wykluczających się programów w obrębie danej grupy chorych, a nie pomiędzy niezależnymi alternatywami w różnych grupach chorych. Niemniej jednak właśnie te współczynniki są wskaźnikami przy podejmowaniu decyzji o wyborze zarówno między wzajemnie wykluczającymi się alternatywami, jak i pomiędzy niezależnymi alternatywami terapeutycznymi.

IWEK może być interpretowany jako dodatkowy (inkrementalny) koszt związany z uzyskaniem dodatkowego wyniku przy porównaniu z następną bardziej efektywną wzajemnie wykluczającą się opcją terapeutyczną. Alternatywa „zdominowana” nigdy nie może być wybrana bez względu na wielkość budżetu. Alternatywy mogą być zdominowane z dwóch powodów. Po pierwsze, terapia jest zdominowana, jeśli jest mniej skuteczna i droższa od alternatywy, z którą jest porównywana. Po drugie, terapia może być zdominowana, jeśli jej IWEK jest wyższy niż ten obliczony dla następnej bardziej skutecznej opcji. Ten ostatni przypadek nazywany jest „rozszerzoną dominacją”(extended dominance).

A więc, jeśli IWEK zmniejsza się, tak jak dla opcji D i K w naszym przykładzie (tab. 2), poprzednia opcja (w naszym przykładzie C i J) powinny być wykluczone na podstawie reguły „rozszerzonej dominacji”. Po wykluczeniu zdominowanych opcji IWEK należy obliczyć ponownie dla pozostałych terapii (tab. 3).

Koncepcja „rozszerzonej dominacji” oznacza, że wynik „produkowany” jest wyższym niż to konieczne marginalnym kosztem. W naszym hipotetycznym przykładzie zastąpienie terapii B programem C pociąga za sobą uzyskanie dodatkowej jednostki wyniku za koszt marginalny wynoszący 62, natomiast zastępując terapię C programem D można uzyskać dodatkową jednostkę wyniku za koszt marginalny wynoszący 29 (tab. 2). Gdyby terapię B bezpośrednio zastąpić programem D marginalny koszt uzyskania dodatkowej jednostki wyniku wynosiłby 45,4 (tab. 3). A więc dzięki wykluczeniu programu C jest możliwe uzyskanie dodatkowej jednostki wyniku za niższy koszt marginalny. Jest to prawda we wszystkich przypadkach, w których IWEK jest malejący.

To samo można przedstawić graficznie (ryc. 2). Jeśli wszyscy chorzy w grupie I otrzymają leczenie A, wtedy całkowity koszt wyniesie 50 000, a całkowity wynik – 5 000, jeśli natomiast wszyscy chorzy w tej grupie otrzymają leczenie B, całkowity koszt wzrośnie do 98 000, a całkowity wynik – do 7 000. IWEK przedstawiony jest jako nachylenie krzywej łączącej punkty A i B (ryc. 2). Na tym samym wykresie jest również przedstawiona rozszerzona dominacja. Jeśli terapia C jest użyta dla wszystkich chorych, całkowity koszt wynosi 160 000, a całkowity wynik – 8000. Jednakże ten sam wynik (8000) można uzyskać, stosując kombinację opcji B i D: np. jeśli u 500 chorych zastosuje się program B, a u drugich 500 chorych program D, wynik wciąż będzie wynosił 8000, a koszt – tylko 143 500. Stosując kombinację opcji B i D można również za ten sam koszt (160 000) uzyskać lepszy wynik: np. jeśli 318 chorych zastosuje program B, a 682 – program D, koszt pozostanie niezmieniony (160 000), ale wynik wyniesie 8364.

Zastosowanie kombinacji programów B i D oznacza, że w grupie I nie wszyscy chorzy otrzymają to samo leczenie. Jednakże analiza efektywności/użyteczności kosztów jest narzędziem do uzyskania tzw. wydajności produkcyjnej (maksymalizacja zagregowanej efektywności w ramach ograniczonego budżetu), niezależnie od jej dystrybucji w grupie. Oceniając z tego punktu widzenia nie ma znaczenia, że chorzy otrzymują różne terapie. Takie postępowanie pozostaje jednak w konflikcie z zasadą „równego dostępu”, nie jest bowiem możliwe do zaakceptowania, aby w homogennej grupie chorych stosować różne opcje terapeutyczne. Terapię C uznaje się jednak za nieopłacalną w tym sensie, że stosując inne alternatywy można uzyskać ten sam wynik mniejszym kosztem lub lepszy wynik za ten sam koszt. Graficznie przedstawia to krzywa łącząca punkty B i D (ryc. 2). Jeśli punkt C położony jest powyżej i w lewo od tej krzywej, to znaczy że program C jest zdominowany przez opcje B i D. W ten sam sposób można wykazać, że w grupie III program J jest zdominowany przez opcje I oraz K.

Które programy należy wybrać, jeśli naszym celem jest maksymalizacja wyniku w ramach budżetu przeznaczonego na leczenie 3 grup chorych? Są dwie drogi szukania odpowiedzi na to pytanie. Pierwsza polega na określeniu budżetu, który chcemy przeznaczyć na leczenie tych grup chorych, druga – na określeniu maksymalnej kwoty, którą jesteśmy gotowi przeznaczyć na uzyskanie jednostki wyniku.

W przypadku, gdy budżet stanowi regułę decyzyjną, wybór programu zależy od wielkości budżetu. W celu maksymalizowania wyniku w ramach określonego budżetu należy uporządkować programy według IWEK. Rozpoczynamy od wprowadzenia leczenia z najniższym IWEK a następnie dodajemy niezależne programy lub zastępujemy wzajemnie wykluczające się programy bardziej skutecznymi, aż do momentu przekroczenia budżetu. Jeśli budżet wynosi mniej niż 50 000, program A można stosować tylko u tylu chorych w grupie I, na ilu pozwala budżet. Nie jest możliwe zapewnienie leczenia wszystkich chorych. Jeśli budżet wynosi dokładnie 50 000, wszyscy chorzy w grupie I będą leczeni programem A, natomiast chorzy w pozostałych grupach nie otrzymają żadnego leczenia. Jeśli budżet wzrasta, zaczynamy leczyć chorych w grupie II programem F i w momencie, gdy budżet wyniesie 155 000, wszyscy chorzy w grupie I otrzymają program A, a wszyscy chorzy w grupie II – program F. Jeśli budżet nadal będzie wzrastał, zaczniemy leczyć chorych w grupie III programem I. Dysponując budżetem 255 000 możemy leczyć wszystkich chorych w każdej grupie, stosując program A (grupa I), program F (grupa II) i program I (grupa III), osiągając wynik 17 000. Jeśli budżet nadal wzrasta, w grupie I zamiast programu A zaczynamy – najpierw u niektórych chorych – stosowanie bardziej skutecznego programu B.

Budżet 503 000 pozwala na optymalną kombinację programów B, F i K. Marginalny koszt uzyskania lepszego wyniku (wzrost kosztu spowodowany uzyskaniem ostatniej z serii jednostki efektywności) wynosi 35 i można go uzyskać zastępując program F programem G w grupie II. Inkrementalny koszt takiej zamiany wynosi 105/chorego (tab.3). Jeśli budżet wyniesie 513 500, to 10 500 można przeznaczyć na zastąpienie programu F bardziej skutecznym programem G i wtedy w grupie II 100 chorych w otrzyma program G, a 900 – program F.

Zamiast używać wielkości budżetu jako reguły decyzyjnej można określić maksymalną cenę, jaką gotowi jesteśmy zapłacić za uzyskanie jednostki wyniku. Jeśli na przykład cena ta wynosi 40, możemy w każdej grupie wprowadzać programy, których IWEK wynosi 40 lub mniej. W naszym przykładzie oznacza to, że wszyscy chorzy w grupie I mogą otrzymać program D, wszyscy chorzy w grupie II – program G, a wszyscy chorzy w grupie III – program K, ponieważ IWEK Ł 40. Całkowity koszt wynosi w tym przypadku 699 000, a całkowity wynik – 31 000.

Niższa cena, jaką gotowi jesteśmy zapłacić za uzyskanie jednostki wyniku, daje niższy koszt całkowity i mniejszą efektywność. Jeśli na przykład nasza gotowość do płacenia za jednostkę wyniku wynosi 25 zamiast 40, można zrealizować kombinację programu B dla wszystkich chorzy w grupie I, programu F dla wszystkich chorych w grupie II i programu K dla wszystkich chorych w grupie III. Całkowity koszt tej kombinacji wyniesie 503 000, a całkowity wynik – 26 000.

Każda cena, którą gotowi jesteśmy zapłacić za uzyskanie jednostki wyniku, określa budżet, czyli całkowity koszt uzyskania całkowitego wyniku i vice versa: używanie budżetu jako reguły decyzyjnej określa w konsekwencji cenę, którą gotowi jesteśmy zapłacić za uzyskanie jednostki wyniku. Teoretycznie więc w celu maksymalizacji wyniku w ramach danego budżetu można stosować obie „reguły decyzyjne”. Pomiędzy „regułą budżetową” a „regułą gotowości do płacenia” istnieje jednak istotna różnica. Stały budżet pozwala na stosowanie różnych programów u różnych chorych w obrębie jednej grupy w celu uzyskania maksymalnej wydajności. Jest to w niezgodzie z zasadą sprawiedliwej dystrybucji i równości w populacji, ale jednocześnie analiza efektywności kosztów jest narzędziem wykorzystywanym do zwiększania wydajności, a nie do zapewnienia „równości”. „Wydajność” jest definiowana jako maksymalizacja całkowitego wyniku niezależnie od jego dystrybucji wśród chorych. „Reguła gotowości do płacenia” zawsze prowadzi do przyjęcia tego samego programu dla wszystkich chorych w tej samej grupie.

Omówiony powyżej przykład wykazał, że średnie współczynniki efektywności kosztów nie mogą być wskazówkami w podejmowaniu decyzji. Warunkiem niezbędnym do tego, aby analiza efektywności kosztów stała się przydatnym narzędziem w podejmowaniu decyzji, jest obliczenie odpowiednich inkrementalnych współczynników efektywności kosztów (IWEK). Jednak nawet obliczenie IWEK nie mówi nic o tym, czy dany program ma być zaakceptowany, czy też nie, chyba że mamy do czynienia z programami, które mogą być wykluczone jako zdominowane. Aby w oparciu o wyniki analizy efektywności kosztów zdecydować, które programy powinno się zaakceptować, należy zastosować albo regułę budżetową, albo regułę gotowości do płacenia za jednostkę wyniku. Niski IWEK dla programu niekoniecznie oznacza, że ten program powinien być zaakceptowany, ponieważ może istnieć inny bardziej skuteczny i wzajemnie wykluczający się program z wyższym IWEK, ale poniżej granicznej wartości „gotowości do płacenia” za jednostkę wyniku. IWEK wzajemnie wykluczających się programów nie mogą być więc interpretowane jako lista rankingowa alternatyw terapeutycznych.

Przedstawione reguły decyzyjne nie są nowością i zostały już dawno opisane (1-3, 12-14). Mimo to w wielu publikacjach analizy efektywności kosztów przedstawione są w nieprawidłowy sposób (15-17). W badaniach tych prezentowane są średnie współczynniki efektywności kosztów, co narusza zasady odnoszące się do analizy inkrementalnej i wykluczania zdominowanych alternatyw. Również we wcześniejszej wersji włoskich wytycznych przeprowadzania analiz farmakoekonomicznych (18) proponowano raczej średnie, a nie inkrementalne współczynniki efektywności kosztów. Dlatego tak wiele uwagi poświęcono omówieniu przykładu i przedstawieniu prawidłowych reguł decyzyjnych, zgodnych z aktualną wiedzą. Tylko dzięki zastosowaniu tych reguł analizy efektywności kosztów mogą mieć znaczenie w podejmowaniu decyzji.

Adres do korespondencji: ewaorlewska@go2.pl