Artykuły w Czytelni Medycznej o SARS-CoV-2/Covid-19

Poniżej zamieściliśmy fragment artykułu. Informacja nt. dostępu do pełnej treści artykułu tutaj
© Borgis - Nowa Pediatria 2/2020, s. 23-25 | DOI: 10.25121/NP.2020.24.2.23
Izabela Marzec1, *Katarzyna Pawelec2
Kiedy pacjent jest oporny na leczenie – historia dziewczynki z aplazją szpiku
When the patient is refractory to treatment – the story of a girl with bone marrow failure
1Koło Studenckie „Sferocyt” przy Katedrze i Klinice Pediatrii, Hematologii i Onkologii, Warszawski Uniwersytet Medyczny
Opiekun Koła: dr hab. n. med. Katarzyna Pawelec
2Katedra i Klinika Pediatrii, Hematologii i Onkologii, Warszawski Uniwersytet Medyczny
Kierownik Kliniki: prof. dr hab. n. med. Michał Matysiak
Summary
Acquired aplastic anemia (AAA) is a rare disease of the haematopoietic system in children. In the absence of a compatible family donor of bone marrow, immunosuppressive therapy is used in combination with anti-thymocytic globulin and cyclosporine.
We present a 6-year-old girl diagnosed with severe aplastic anemia (SAA), initially treated only with cyclosporine (CSA) due to lack of a drug in Ukraine. In 2 months of therapy, the child was admitted to a Polish clinic. Due to the persistence of aplasia, she received standard treatment with CSA and anti-lymphocyte globulin, to which she did not respond.
In view of disease progression and the lack of a completely compatible unrelated donor. It was decided to transplant from a 9/10 compatible donor, which was successful. Now the child is in remission of the disease and has 100% donor chimerism. Despite the difficulties in therapy, the girl has been healthy for over 2 years.
Wstęp
Nabyta niedokrwistość aplastyczna (NNA) jest stanem, w którym na skutek niewydolności szpiku kostnego dochodzi do pancytopenii krwi obwodowej (1). Szpik w NAA jest bardzo ubogi, tkanka tłuszczowa może stanowić nawet 90% utkania. Limfocyty i komórki plazmatyczne są często jedynymi zachowanymi elementami komórkowymi. Choroba jest bardzo rzadka, u dzieci występuje najczęściej między 6. a 9. rokiem życia, pojedynczo u młodszych poniżej 3. roku życia (1-6). Objawy chorobowe są związane z pancytopenią i należą do nich: niedokrwistość (bóle i zawroty głowy, osłabienie, zaburzenia rytmu serca, bladość i brak apetytu), małopłytkowość (wybroczyny, wylewy podskórne, krwawienia), leukopenia z granulocytopenią (zakażenie głównie bakteryjne i grzybicze). Leczeniem z wyboru NAA jest przeszczepienie komórek hematopoetycznych (HSCT) od zgodnego dawcy rodzinnego (2-4). W przypadku braku takiej możliwości stosuje się leczenie immunosupresyjne (IST) z użyciem globuliny antytymocytarnej końskiej lub króliczej w skojarzeniu z cyklosporyną i granulocytarnym czynnikiem wzrostowym (G-CSF) (7-10). Jeśli pacjent nie odpowiada na zastosowane leczenie IST, wówczas jest kwalifikowany do przeszczepienia od niespokrewnionego dawcy. Schemat leczenia NAA przedstawiono w tabeli 1.
Tab. 1.Schemat leczenia nabytej ciężkiej aplazji szpiku (SAA)
Leczenie z wyboruLeczenie alternatywne
Przeszczepienie komórek hematopoetycznych (HSCT) od dawcy rodzinnegoLeczenie immunosupresyjne (IST) (ATG + CSA + G-CSF)
HSCT od dawcy niespokrewnionego 10/10
W pracy opisano przypadek 6-letniej dziewczynki z NAA oporną na leczenie immunosupresyjne.
Opis przypadku
Sześcioletnia dziewczynka została przyjęta na oddział hematologii w celu kontynuacji leczenia ciężkiej postaci NAA rozpoznanej w kwietniu 2017 roku na Ukrainie.
Pierwsze objawy choroby wystąpiły około miesiąca przed hospitalizacją, do szpitala dziewczynka trafiła w marcu 2017 roku. Powodem przyjęcia były nawracające gorączki oraz objawy skazy krwotocznej w skórze. Przy przyjęciu stan ogólny dziecka był ciężki. Poza bladością skóry, wybroczynami, wylewami podskórnymi i tachykardią około 130/min nie stwierdzano innych nieprawidłowości – bez cech infekcji oraz hepatosplenomegalii. W morfologii obecna była pancytopenia: niedokrwistość normocytarna (Hgb 7,0 g/dl, erytrocyty 2,5 x 1012/l), leukopenia 2,0 x 109/l z neutropenią 0,4 x109/l i małopłytkowość 20 x 109/l.
W badaniu zarówno rozmazu szpiku (skąpokomórkowy), jak i w badaniu histopatologicznym szpiku (komórkowość szpiku ok. 20% normy dla danej grupy wiekowej) stwierdzono niewydolność szpiku. Na podstawie parametrów krwi obwodowej oraz komórkowości szpiku rozpoznano u dziecka ciężką postać anemii aplastycznej (SAA) (11). Poszukując czynników etiologicznych nabytej postaci NAA (wykluczono wrodzoną anemią typu Fanconiego), na podstawie przeciwciał w klasie IgG stwierdzono przewlekłe zakażenie wirusem cytomegalii (CMV) i Epsteina-Barr (EBV).
Z powodu braku rodzinnego dawcy szpiku w kwietniu 2017 roku włączono leczenie immunosupresyjne, ale tylko monoterapię cyklosporyną A (CSA), bez globuliny antytymocytarnej (ATG) ze względu na brak leku.
Podczas hospitalizacji na Ukrainie stan ogólny dziecka był ciężki, występowały nawracające gorączki neutropeniczne i zapalenia jamy ustnej – dziewczynka wymagała intensywnego leczenia antybiotykami i lekami przeciwgrzybiczymi. Stosowano uzupełniające transfuzje koncentratów krwinek czerwonych (KKCz) i koncentratów krwinek płytkowych (KKp).
Ze względu na brak dalszych możliwości terapeutycznych na Ukrainie rodzice uzyskali zgodę na leczenie dziecka w Polsce.
Do naszej kliniki dziewczynka zgłosiła się pod koniec maja 2017 roku – po 2 miesiącach leczenia CSA. Przy przyjęciu na oddział dziecko było w stanie ogólnym dość dobrym. Z odchyleń w badaniu przedmiotowym stwierdzono bladość śluzówek, pojedyncze wybroczyny oraz nadmierne owłosienie na całym ciele.
W celu weryfikacji skuteczności leczenia CSA, poza morfologią z oceną rozmazu krwi obwodowej wykonano retikulocyty oraz badanie szpiku. Nadal stwierdzano SAA: neutrofile 0,06 x 109/l, płytki 20 x 109/l, retikulocyty 0%. Badanie histopatologiczne potwierdziło SAA, utkanie szpiku było ubogokomórkowe (elementy upostaciowione stanowiły 15% utkania szpiku, nie wykazano komórek CD 34+).

Powyżej zamieściliśmy fragment artykułu, do którego możesz uzyskać pełny dostęp.

Płatny dostęp tylko do jednego, POWYŻSZEGO artykułu w Czytelni Medycznej
(uzyskany kod musi być wprowadzony na stronie artykułu, do którego został wykupiony)

Aby uzyskać płatny dostęp do pełnej treści powyższego artykułu wraz z piśmiennictwem , należy wprowadzić kod:

Kod (cena 19 zł za 7 dni dostępu) mogą Państwo uzyskać, przechodząc na tę stronę.
Wprowadzając kod, akceptują Państwo treść Regulaminu oraz potwierdzają zapoznanie się z nim.

 

 

Płatny dostęp do wszystkich zasobów Czytelni Medycznej

Aby uzyskać płatny dostęp do pełnej treści powyższego artykułu wraz z piśmiennictwem oraz WSZYSTKICH około 7000 artykułów Czytelni, należy wprowadzić kod:

Kod (cena 49 zł za 30 dni dostępu) mogą Państwo uzyskać, przechodząc na tę stronę.
Wprowadzając kod, akceptują Państwo treść Regulaminu oraz potwierdzają zapoznanie się z nim.

otrzymano: 2020-04-13
zaakceptowano do druku: 2020-05-04

Adres do korespondencji:
*Katarzyna Pawelec
Katedra i Klinika Pediatrii, Hematologii i Onkologii
Warszawski Uniwersytet Medyczny
ul. Żwirki i Wigury 63A, 02-091 Warszawa
tel.: +48 (22) 317-94-83
katarzyna.pawelec@uckwum.pl

Nowa Pediatria 2/2020
Strona internetowa czasopisma Nowa Pediatria