Ponad 7000 publikacji medycznych!
Statystyki za 2021 rok:
odsłony: 8 805 378
Artykuły w Czytelni Medycznej o SARS-CoV-2/Covid-19

Poniżej zamieściliśmy fragment artykułu. Informacja nt. dostępu do pełnej treści artykułu tutaj
© Borgis - Nowa Pediatria 3/2018, s. 101-103 | DOI: 10.25121/NP.2018.22.3.101
*Anna Adamowicz-Salach, Michał Matysiak
Zastosowanie eltrombopagu w leczeniu przewlekłej małopłytkowości immunologicznej u dziecka – doświadczenia własne
Eltrombopag in therapy of chronic immune thrombocytopenia in child – own experience
Klinika Pediatrii, Hematologii i Onkologii, Warszawski Uniwersytet Medyczny
Kierownik Kliniki: prof. dr hab. n. med. Michał Matysiak
Summary
Immune thrombocytopenia purpura (ITP) is a rare autoimmune disorder but it is one of the most common bleeding disorder in childhood. Most children with this disease have acute form of ITP with self-limiting thrombocytopenia. A small subset of children with ITP has clinically significant disease with severe thrombocytopenia. We presented the case of a boy with a severe form of chronic immune thrombocytopenia who was treated for the first time six years before presented. At first autoimmunohemolytic anaemia was recognized. Next in therapeutic procedure, multi-drug treatment, including intravenous corticosteroids, intravenous immunoglobulins, and cyclosporine were used to achieve permanent improvement. Due to a chronic ITP and significant decrease platelets counts and severe symptoms of nose bleeding and anaemia, eltrombopag, thrombopoiesis stimulating factor, was used. After 16 weeks of treatment, as a result of triple therapy consisting of eltrombopag, prednisone and azathioprine, the platelets counts were normalized and the symptoms of bleeding resolved.
Wstęp
Pierwotna małopłytkowość immunologiczna (ang. primary immune thrombocytopenia – ITP) należy do grupy chorób o charakterze autoimmunologicznym, w przebiegu której dochodzi do izolowanego zmniejszenia liczby płytek krwi poniżej 100,0 x 109/l. Proces ten związany jest z niszczeniem w śledzionie płytek krwi opłaszczonych skierowanymi do nich przeciwciałami. Dodatkowo może dochodzić do upośledzenia lub zahamowania produkcji płytek w szpiku kostnym wobec oddziaływania przeciwciał na megakariocyty. ITP może przebiegać w sposób ostry lub przewlekły. W okresie pierwszych 3 miesięcy mówimy o nowo rozpoznanej małopłytkowości immunologicznej. Małopłytkowość utrzymująca się od 3 do 12 miesięcy nazywa się przetrwałą ITP, powyżej 12 miesięcy – przewlekłą małopłytkowością immunologiczną. W około 75% przypadków w ciągu 6 miesięcy następuje samoistne wyleczenie (1, 2). Ciężka postać ITP i zagrażające życiu krwawienia występują u dzieci rzadko, nawet w przewlekłej postaci choroby.
W Polsce zapadalność na ITP wynosi 4:100 000, w przypadku około 10% dzieci choroba ma charakter przewlekły (3, 4).
Przy braku nasilonych objawów klinicznych niejednokrotnie wystarczy obserwacja pacjenta. Przy znacznym spadku liczby płytek krwi, zwykle poniżej 10,0 x 109/l, i wystąpieniu objawów skazy krwotocznej lub krwawień konieczne jest włączenie leczenia farmakologicznego. W leczeniu podstawowym stosuje się kortykosteroidy i immunoglobuliny we wlewach dożylnych (IgGiv) (1, 2, 5). W terapii drugiego rzutu zastosowanie mają leki immunosupresyjne i cytostatyki, np. cyklosporyna, mykofenolan mofetilu, azatiopryna (Imuran), danazol, cyklofosfamid, rytuksymab (1, 2).
W 2016 roku na terenie Unii Europejskiej i w Polsce eltrombopag został zarejestrowany jako lek do stosowania w populacji pediatrycznej powyżej 1. roku życia u pacjentów, którzy wykazali niedostateczną odpowiedź na inne sposoby leczenia (6).
Eltrombopag (Revolate) jest agonistą receptora trombopoetyny, zwiększa liczbę płytek poprzez stymulację wytwarzania ich w szpiku. Stosowany jest w drugiej linii leczenia ITP u pacjentów, u których nie uzyskano trwałego zwiększenia liczby płytek pozwalającego na zapewnienie hemostazy (7, 8).
Celem pracy jest przedstawienie pierwszych doświadczeń w zastosowaniu eltrombopagu w leczeniu dziecka z ciężką przewlekłą postacią ITP.
Opis przypadku
Chłopiec obecnie 10-letni pozostaje pod opieką Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii WUM od 2010 roku. Wielokrotnie hospitalizowany był na oddziale hematologii z powodu niedokrwistości autoimmunohemolitycznej i małopłytkowości.
W przebiegu klinicznym choroby obserwowano występowanie przełomów hemolitycznych i małopłytkowości, które wymagały zastosowania leczenia immunosupresyjnego. Dotychczas stosowano kortykosteroidy (pulsy z Solu-Medrolu, prednison (Encorton), mykofenolan mofetilu (CellCept)), danazol oraz wlewy z immunoglobulin (IgGiv). W czerwcu 2012 roku w trakcie terapii Cyklosporyną A wystąpił u niego napad uogólnionych drgawek z utratą świadomości, z tego powodu wymagał leczenia na oddziale intensywnej opieki medycznej. Chłopiec pozostawał pod obserwacją immunologiczną z powodu podejrzenia zaburzeń odporności, ale dotychczas nie potwierdzono ich występowania.
Z powodu nawrotu małopłytkowości po raz ostatni leczony był w Klinice w listopadzie 2015 roku. Otrzymywał wówczas pulsy z Solu-Medrolu, IgGiv oraz Encorton. Sterydoterapię ze stopniową redukcją dawki leku kontynuowano przez około 3 miesiące.
W maju 2016 roku chłopiec zgłosił się do Kliniki z powodu ponownego wystąpienia objawów skazy krwotocznej w postaci wybroczyn i wylewów podskórnych. W morfologii krwi obwodowej wykonanej ambulatoryjnie, poza obniżeniem liczby płytek krwi do 4,0 x109/l nie stwierdzono żadnych nieprawidłowości. Przy przyjęciu do szpitala w badaniu fizykalnym na skórze całego ciała stwierdzono obecność licznych wybroczyn, na kończynach dolnych widoczne były wylewy podskórne. Chłopiec miał cechy cushingoidalne oraz przerost tkanki tłuszczowej, węzły chłonne były niepowiększone, serce i płuca bez zmian osłuchowych, brzuch miękki, niebolesny, perystaltyka słyszalna, wątroba i śledziona niepowiększone. W morfologii krwi obwodowej liczba płytek krwi obniżona była do 1,0 x109/l, poza tym z odchyleń od normy stwierdzono neutropenię 0,59 x109/l, bez anemizacji. Zastosowano pulsy z Solu-Medrolu, a wobec braku poprawy wlewy IgGiv, jednocześnie stosując Encorton p.os. Od czerwca 2016 roku pojawiły się u chłopca obfite krwawienia z przewodów nosowych, przy nadal utrzymującej się niskiej liczbie płytek krwi. Konieczne było stosowanie koncentratu płytek oraz rekombinowanego preparatu czynnika VII (Novoseven). Chłopiec pozostawał pod opieką laryngologiczną.

Powyżej zamieściliśmy fragment artykułu, do którego możesz uzyskać pełny dostęp.
Mam kod dostępu
  • Aby uzyskać płatny dostęp do pełnej treści powyższego artykułu albo wszystkich artykułów (w zależności od wybranej opcji), należy wprowadzić kod.
  • Wprowadzając kod, akceptują Państwo treść Regulaminu oraz potwierdzają zapoznanie się z nim.
  • Aby kupić kod proszę skorzystać z jednej z poniższych opcji.

Opcja #1

19

Wybieram
  • dostęp do tego artykułu
  • dostęp na 7 dni

uzyskany kod musi być wprowadzony na stronie artykułu, do którego został wykupiony

Opcja #2

49

Wybieram
  • dostęp do tego i pozostałych ponad 7000 artykułów
  • dostęp na 30 dni
  • najpopularniejsza opcja

Opcja #3

119

Wybieram
  • dostęp do tego i pozostałych ponad 7000 artykułów
  • dostęp na 90 dni
  • oszczędzasz 28 zł
Piśmiennictwo
1. Neunert CE, Buchanan GR, Imbach P et al.: Bleeding manifestation and management of children with persistent and chronic immune thrombocytopenia: date from International Cooperative ITP Study Grup (ICIS). Blood 2013; 121(22): 4457-4462.
2. Łaguna P: Diagnostyka i leczenie małopłytkowości u dzieci. Stand Med, Pediatr 2015; 12(6): 992-1022.
3. Zawilska K: Samoistna plamica małopłytkowa – skala problemu. Acta Haematol Pol 2009; 40(4): 843-849.
4. Richert-Przygońska M, Bartoszewicz N, Przygoński F, Wysocki M: Pierwotna małopłytkowość immunologiczna u dzieci w świetle współczesnych definicji. Acta Haematol Pol 2014; 45(1): 69-75.
5. Klukowska A, Wielopolska M: Zastosowanie wysokich dawek metyloprednizolonu oraz immunoglobulin w leczeniu samoistnej małopłytkowości u dzieci. Pediatr Pol 1993; LXVIII(11): 13-18.
6. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT): http://www.aotm.gov.pl/ – rejestracja leku dla pacjentów pediatrycznych (wrzesień 2016).
7. Grainger JD, Locatelli F, Chotsmpancharoen T et al.: Eltrombopag for children with chronic immune thrombocytopenia (PETIT2): a randomized, multicentre, placebo-controlled trial. Lancet 2015; 386: 1649-1658.
8. Mazza P, Minoia C, Melpignano A et al.: The use of thrombopoietin-receptor agonists (TPO-Ras) in immune thrombocytopenia (ITP): a “real life” retrospective multicenter experience of the Rete Ematologica Pugliese (REP). Ann Hematol 2016; 95: 239-244.
9. Kim TO, Despotovic J, Lambert MP: Eltrombopag for use in children with immune thrombocytopenia. Blood Adv 2018; 2(4): 454-461.
10. https://www.gov.pl/zdrowie/choroby-nieonkologiczne. Załącznik B.98. Leczenie pediatrycznych chorych na przewlekłą pierwotną małopłytkowość immunologiczną (ICD-10 D69.3).
otrzymano: 2018-07-20
zaakceptowano do druku: 2018-08-10

Adres do korespondencji:
*Anna Adamowicz-Salach
Klinika Pediatrii, Hematologii i Onkologii Warszawski Uniwersytet Medyczny
ul. Żwirki i Wigury 63A, 02-091 Warszawa
tel.: +48 (22) 317-96-16
anna.adamowicz@litewska.edu.pl

Nowa Pediatria 3/2018
Strona internetowa czasopisma Nowa Pediatria