Farmakoekonomika powstała jako dyscyplina naukowa wyodrębniona z ekonomiki zdrowia. Według definicji farmakoekonomika jest oceną ekonomiczną produktów farmaceutycznych, czyli leków [1-3]. Oceną ekonomiczną nazywamy analizę porównawczą dwóch lub więcej alternatyw pod względem ich kosztów i konsekwencji. Dzięki temu, że w analizie farmakoekonomicznej uwzględnione są zarówno koszty, jak i konsekwencje określonego działania, można określić koszt uzyskania danego wyniku.

Na razie można powiedzieć, że farmakoekonomika spowodowała „cichą” rewolucję raczej w myśleniu, a nie w praktyce medycznej. Postrzeganie jej przez klinicystów jako „intruza” jest poniekąd zrozumiałe ze względu na filozoficzną i metodologiczną „obcość” ekonomii w medycynie. „Myślenie ekonomiczne” w medycynie jest jednak nieuniknione i zamiast się od niego ze wstrętem odżegnywać, należy raczej widzieć korzyści wynikające z takiego myślenia. Farmakoekonomika dostarcza bowiem racjonalnych argumentów przy podejmowaniu decyzji o cenie i refundacji leków, a te decyzje są integralnie związane z polityką zdrowotną. Musi być jednak spełniony podstawowy warunek: dla osób podejmujących decyzje istotne powinno być nie ograniczanie wydatków, ale zwiększenie "wartości” wydawanych na farmakoterapię pieniędzy. Ocena ekonomiczna stanowi bowiem jedyną dostępną metodę oszacowania "dodatkowej wartości dla społeczeństwa”, jaką w porównaniu do stosowanej dotychczas alternatywy stanowi nowa interwencja medyczna (np. lek) [4,5]. Umożliwia ona również określenie maksymalnej kwoty, jaką społeczeństwo gotowe jest zapłacić za wprowadzenie nowego leku w miejsce dotychczas stosowanej alternatywy.

Z powyższych rozważań wynika więc, że ocena farmakoekonomiczna jest szczególnie przydatna w przypadku leków innowacyjnych, ponieważ:

1. daje szansę zidentyfikowania „prawdziwych” innowacji,

2. daje możliwość krytycznego ustosunkowania się do pewnych utrwalonych mitów, jak np. ”leki innowacyjne są drogie.”

Innowacja według encyklopedycznej definicji to wprowadzenie czegoś nowego [6]. Do grupy leków innowacyjnych powinno się więc zaliczać te leki, które wprowadzają „coś nowego”. A co to znaczy „coś nowego”? Co wyznacza granicę pomiędzy tym, co jest innowacją, a tym, co nią nie jest?

Nie da się na te pytania odpowiedzieć w taki sposób, aby nie prowokować dalszej dyskusji. Bowiem kryteria, na podstawie których zalicza się dany lek do grupy innowacyjnych, nie są „wystandaryzowane” . Umownie można je podzielić na:

1) obiektywne: budowa chemiczna leku, jego mechanizm działania,

2) subiektywne: efekt działania leku (wpływ leku na śmiertelność i chorobowość oraz na jakość życia).

Z punktu widzenia odbiorców leków innowacyjnych te ostatnie mają decydujące znaczenie, ale są na pewno trudniejsze do spełnienia.

W latach 50. i 60. XX w. lekami innowacyjnymi były nowe antybiotyki, hydrokortyzon i inne kortykosteroidy, diuretyki tiazydowe, beta-adrenolityki, nowe klasy leków przeciwlękowych i przeciwdepresyjnych, pierwsze leki hormonalne do kontroli urodzin. Po przejściowym okresie zahamowania inwazja leków innowacyjnych ruszyła ponownie w 1978 r. i praktycznie każdy rok przynosił co najmniej jedną innowację (tab. 1). Coraz trudniejsze stawało się jednak rozróżnienie pomiędzy „prawdziwą” innowacją a pseudo-innowacją. Na przykład w Niemczech w 1998 r. wśród 35 nowych substancji tylko 12 (34%) uznano za innowację, 9 (26%) za przynoszące poprawę dotychczasowych metod leczenia, a 14 (40%) za leki „me-too”. W Holandii w 1999 r. wśród 18 nowych substancji tylko 1 była prawdziwą innowacją.

Jest oczywiste, że w odróżnieniu od pseudo-innowacji prawdziwe leki innowacyjne w chwili wprowadzenia na rynek muszą nie tylko stanowić „nowość” według kryteriów budowy i mechanizmu działania, ale przede wszystkim muszą przynosić postęp w leczeniu.

W celu zidentyfikowania „prawdziwej” innowacji niezbędne jest zdefiniowanie efektu działania leku oraz jego zmierzenie - i to nie w wartościach bezwzględnych, ale w wartościach względnych, czyli w odniesieniu do stosowanego dotąd sposobu postępowania. Takie właśnie podejście do oceny wyników metody terapeutycznej prezentuje analiza farmakoekonomiczna, w której:

1) identyfikowany i mierzony wynik powinien być tzw. wynikiem końcowym, mającym znaczenie kliniczne (zmniejszenie śmiertelności, chorobowości, poprawa jakości życia),

2) alternatywą do porównania jest sposób postępowania stosowany w praktyce, a nie placebo lub terapia nie mająca w badanych warunkach znaczenia praktycznego.

Praktyczny problem stanowi określenie granicy, powyżej której dana korzyść terapeutyczna jest „znacząca” klinicznie. Próbę rozwiązania tego problemu, choć na pewno niedoskonałą, jest francuski system ustalania cen leków i refundacji, który zawiera pewne zdefiniowane kryteria, pozwalające na rozróżnienie „małej” i „dużej” innowacji. W systemie tym Transparency Commission ocenia najpierw wartość terapeutyczną leku, kalkulowaną jako SMR (Service Medical Rendu) i w ten sposób stwierdza, czy nowy lek może być uznany za innowację [7]. W ocenie SMR bierze się pod uwagę następujące parametry:

1) bezpieczeństwo,

2) skuteczność i działania niepożądane,

3) istniejące alternatywy terapeutyczne i znaczenie danego produktu w ogólnej strategii leczenia,

4) ciężkość choroby, w której dany produkt jest wskazany, czy jest przewlekła i czy można jej zapobiegać,

5) znaczenie dla zdrowia publicznego.

SMR wyrażany jest w 3-punktowej skali, w której 1 punkt przyznawany jest produktom o dużym znaczeniu terapeutycznym i dla bardzo ciężkich schorzeń, a 3 punkty – produktom o niewystarczającej wartości terapeutycznej, zarówno w bardzo, jak i umiarkowanie ciężkich chorobach.

Oprócz SMR, Transparency Commission ocenia również ASMR (Amelioration du Service Medical Rendu) [7]. Punktacja ASMR uwzględnia przede wszystkim poprawę terapeutyczną w porównaniu do innych sposobów leczenia i określana jest za pomocą 6-punktowej skali:

1. Duża poprawa terapeutyczna.

2. Znacząca poprawa w zakresie skuteczności i/lub zmniejszenia objawów niepożądanych.

3. Umiarkowana poprawa w zakresie skuteczności i/lub zmniejszenia objawów niepożądanych.

4. Niewielka poprawa w zakresie skuteczności i/lub zmniejszenia objawów niepożądanych.

5. Brak poprawy terapeutycznej, ale lek może być refundowany.

6. Refundacja niewskazana.

Bardzo rzadko nowy produkt uzyskuje najwyższą punktację ASMR, wynoszącą 1. Większość nowych produktów oceniana jest na 3 lub 4.